Contexte Chez la plupart des patients, la survenue d'une
anémie aplastique provient de la destruction de la moelle osseuse par
conflit immunitaire médié par les cellules T. Les anémies
aplastiques peuvent être traitées efficacement par
transplantation de cellules souches ou par immuno-suppression.
Objectif Évaluer l'évolution à long terme
après traitement immuno-suppresseur.
Schéma, environnement et patients Cohorte de 122 patients (31
patients de 18 ans ou moins et 91 patients de plus de 18 ans)
présentant une anémie aplastique sévère,
définie par le contenu cellulaire de la moelle osseuse et par la
numération des cellules sanguines, inclus dans un protocole de
recherche interventionnelle à un bras entre 1991 et 1998 dans un
hôpital fédéral gouvernemental de recherche.
Interventions Une dose de 40 mg/kg/jour de globulines
antithymocytaires (ATG) administrée pendant 4 jours, 10 à 12
mg/kg/jour de ciclosporine pendant six mois (avec ajustement pour les
concentrations sanguines) et un traitement court de corticoïdes (1
mg/jour de méthylprednisolone pendant environ 2 semaines).
Critères principaux de jugement Survie, amélioration
de la pancytopénie et indépendance vis-à-vis des
transfusions, rechutes et évolution vers d'autres maladies
hématologiques.
Résultats. Les taux de réponse ont été
de 60 % trois mois après l'instauration du traitement, de 61 % à
six mois et de 58 % à un an. La numération sanguine des patients
ayant répondu, ne remplissait plus les critères de
sévérité et les patients étaient
indépendants de toute transfusion. La survie globale actuarielle
à 7 ans était de 55 %. La survie était associée
à une efficacité précoce aux critères de
réponse (86 % versus 40 % à cinq ans; p < 0,001) et
par les numérations sanguines à trois mois (un nombre de
réticulocytes ou de plaquettes > 50 x 103/µl
prédisait une survie à cinq ans de 90 % [64/71] versus 42 %
[12/34] chez les patients ayant une récupération moins stable
[p < 0,001 au test du log-rank]). Il n'y a pas eu de
décès chez les répondeurs plus de trois ans après
le traitement. Les rechutes ont été fréquentes, mais il
n'a pas été habituellement observé de rechute de
pancytopénie sévère. La rechute n'a pas influencé
la survie. Treize patients ont eu une évolution vers d'autres maladies
hématologique, y compris une monosomie7.
Conclusions Environ la moitié des patients ayant une
anémie aplastique sévère traités par ATG et
ciclosporine ont une récupération durable et une survie
excellente à long terme. Ces évolutions ont été
liées à la qualité de la récupération
hématologique.
JAMA. 2003;289:1130-1135.
