Contexte Environ 50 % à 75 % des médicaments
utilisés en pédiatrie n'ont pas été conçus
de façon appropriée pour fournir des informations
adaptées sur leur notice d'information. En 1997, le Congrès
votait la loi Food and Drug Administration Modernization Act (FDAMA),
qui encourageait le développement de médicaments
pédiatriques en offrant un élément incitateur sous la
forme d'un marketing supplémentaire exclusif.
Objectif Identifier l'étiquetage des nouveaux
médicaments dans les études en pédiatrie soumises
à la FDA en réponse à un requête écrite.
Schéma et environnement Entre juillet 1998 et le
1er avril 2002, la FDA demandait des études sur 242
médicaments et 53 médicaments obtenaient une exclusivité.
A partir de janvier 2003, 49 médicaments avaient un nouvel
étiquetage. Les données des études portant sur les 33
premiers médicaments ayant de nouvelles informations
pédiatriques sur leur notice à compter d'avril 2002
étaient incluses. Les informations significatives sur
l'étiquetage étaient analysées avec les données
initiales et le type d'études demandées.
Critères principaux de jugement Les données sur la
tolérance et les informations pédiatriques des
médicaments étiquetés.
Résultats Il y avait 53 études sur 33
médicaments, 12 (23 %) évaluaient seulement la tolérance,
23 (43 %), la tolérance et l'efficacité, et 18 (34 %) la
pharmacocinétique et/ou la pharmacodynamique. Un nouveau dosage
significatif et/ou des informations sur la tolérance ont
été retrouvés pour 12 médicaments (36 %). Des
informations sur une nouvelle posologie étaient indiquées pour 7
de ces médicaments. Des informations sur la tolérance
étaient indiquées pour la gabapentine, le propofol, le
sévoflurane, l'association de ribavirine et d'interféron alfa-2b
et différentes préparations dermatologiques contenant de la
bétamethasone. Il y avait un pourcentage plus élevé de
décès rapportés chez les patients ayant reçu du
propofol par rapport aux témoins dans les unités
pédiatriques de soins intensifs. Des convulsions avaient
été observées chez les patients ayant reçu du
sévoflurane. Les patients recevant une association ribavirine et
interféron alfa-2b avaient présenté une augmentation de
l'incidence des idées suicidaires par rapport aux adultes. Un fort
pourcentage inattendu de patients recevant des préparations
dermatologiques contenant de la bétamethasone avait une suppression de
la fonction hypothalamo-hypophysaire.
Conclusion La loi FDAMA a stimulé les études cliniques
en pédiatrie ce qui a permis une amélioration de la
compréhension de la pharmacocinétique des médicaments
prescrits en pédiatrie, des modifications importantes de la posologie
et une amélioration de la tolérance chez les enfants prenant
certains de ces médicaments.
JAMA. 2003;290:905-911.
