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TRANSPLANTATION DE MOELLE OSSEUSE DANS LES DÉFICITS IMMUNITAIRES COMBINÉS SÉVÈRES
Eyal Grunebaum, MD;
Evelina Mazzolari, MD;
Fulvio Porta, MD;
Daniela Dallera, RN;
Adelle Atkinson, MD, FRCPC;
Brenda Reid, RN, MN;
Luigi D. Notarangelo, MD;
Chaim M. Roifman, MD, FRCPC
RÉSUMÉ
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Contexte La transplantation de moelle osseuse (BMT) utilisant des
cellules souches recueillies auprès de la famille, donneur HLA
compatible (RID), est le traitement de choix des patients ayant un
déficit immunitaire combiné sévère (SCID). En
l'absence d'un RID, des donneurs HLA-incompatibles (MMRDs) sont
fréquemment utilisés. Toutefois, par rapport aux RIDs,
l'utilisation de MMRDs pour une BMT est associée à une
diminution de la survie et à une moins bonne reconstitution immunitaire
à long terme. L'utilisation de donneurs HLA compatibles n'appartenant
pas à la famille (MUDs) représente une alternative potentielle
pour les BMT.
Objectif Comparer les résultats et la reconstitution
immunitaire au sein d'une large cohorte de patients ayant un SCID et recevant
une BMT RID, MUD ou MMRD.
Schéma, cadre et patients Etude rétrospective de
dossiers médicaux chez 94 nourrissons diagnostiqués comme ayant
un SCID et ayant reçu une BMT entre 1990 et 2004 dans un centre
canadien et un centre italien pédiatrique de référence.
Treize, 41 et 40 patients ont respectivement reçu une RID, MUD et MMRD
BMT.
Principaux critères de jugement Echec de la survie et de la
greffe, avec incidence de la maladie greffon vs hôte,
infections et autres complications; la reconstitution immunitaire était
évaluée chez les enfants qui avaient survécu pendant plus
de deux après la BMT.
Résultats La survie après une BMT RID était la
plus élevée. Douze (92,3 %) des 13 patients ayant reçu
une BMT RID, 33 (80,5 %) des 41 ayant reçu une BMT MUD et 21 (52,5 %)
des 40 patients ayant reçu une BMT MMRD ont survécu. Par rapport
à la BMT MMRD, la survie était significativement plus
élevée avec des RID (p = 0,008) ou des MUD (p
= 0,03). Les échecs de transplantation et la nécessité de
répéter une BMT ont été plus fréquents chez
les patients avec BMT MMRD que chez ceux ayant eu une BMT MUD. La
reconstitution à long terme d'un réservoir complet de cellule T
a été obtenue plus souvent à la suite d'une BMT MUD (94,7
%) qu'après une BMT MMRD (61,1 %) (p = 0,02). Une maladie
aiguë greffon vs hôte a été documentée chez
73,1 % des patients à la suite d'une BMT MUD, mais seulement chez 45 %
après BMT MMRD (p = 0,009). Inversement, une pneumonie
interstitielle a été observée plus souvent après
BMT MMRD (14 [35,0 %] sur 40) qu'après BMT MUD (3 [7,3 %] sur 41;
p = 0,002).
Conclusion Notre étude suggère qu'en l'absence d'un
parent ayant un système HLA identique, une BMT MUD peut fournir une
meilleure greffe, une meilleure reconstitution immunitaire et une meilleure
survie aux patients atteints de SCID qu'une BMT MMRD.
JAMA. 2006;295:508-518.
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